脑卒中重磅炸弹11类全新靶点多肽创新药

BXOS是目前最有前景的急性缺血性脑卒中急救药物，在该领域达到国际领先水平，可与NA-1抗衡；

分子结构全新，拥有国际前沿自主专利，药理机制新颖，直接针对神经元损伤中的关键节点，抑制兴奋性神经毒性，直接阻断神经元损伤通路，是国际脑卒中新药研究的发展方向。

国家及北京市科技重大专项的资助和扶持将为BXOS提供绿色通道，极大加快BXOS的临床试验和上市。

项目背景

我国是一个脑卒中发病大国，每年新发病例约~万，并以8.7%的速增长，且死亡率高达30%，幸存者中75%不同程度丧失劳动能力，40%重残，给家庭和社会带来巨大的经济负担和社会问题。脑卒中又分缺血性脑卒中和出血性脑卒中，其中缺血性脑卒中占85%，是导致死亡和致残的重要原因。

溶栓和神经保护是缺血性脑卒中的两大治疗策略，由于溶栓对治疗时间窗要求严苛（≤3h），且有严格的使用禁忌，其实际应用极大受限。近半个世纪以来人们对神经保护剂寄予了厚望，并开展了大量研究。既往研究开发的神经保护剂主要包括NMDA受体拮抗剂、抗氧化剂、自由基清除剂、钙离子螯合剂等等，遗憾的是大多在动物实验中证实有效，而在临床试验中疗效不佳或安全性太差。目前临床一线的神经保护剂在卒中后功能障碍的修复和营养方面有一定的肯定作用，但作用靶点宽泛不清，且不适合急救用药。

年LancetNeurol杂志上发表了一项关于神经保护剂NA-1（加拿大诺诺公司开发）的二期临床试验，结果显示NA-1能够显著降低血管内动脉瘤修复后医源性中风的发生率，且无明显的毒副作用。这一临床试验的成功极大地鼓舞了特异性神经保护剂的研发热情，并首次从概念上证实神经保护剂可以用于减少卒中后的组织损伤。NA-1是加拿大政府重点资助项目，年获得万美元（约合万人民币）资助，被认为是继胰岛素后现代医药领域重大发现。NA-1目前处于临床Ⅲ期阶段，预计年左右完成。

BXOS作用机制和NA-1类似，属于新靶点小分子一类创新药物，通过抑制PSD-95所介导的由谷氨酸及NMDA受体引发的NO合成，可有效减轻对神经元的损伤，从而实现神经保护作用；同时并不影响NMDA受体的正常功能，规避了阻断受体本身可能带来的不良后果。据调查，BXOS在国内神经保护剂研究领域属于领先水平，并有望在国际竞争中与NA-1抗衡。

项目优势及进展情况

BXOS由本公司自主开发，注册分类为化药1类。BXOS的发现建立在缺血性脑卒中发病机理最新研究的基础之上，属于针对PSD-95的新靶点小分子创新药物。PSD-95是一个支架蛋白，能将NMDA受体和神经元一氧化氮合酶（nNOS）连接在一起，促进缺血发生后大量释放的谷氨酸通过作用于NMDA受体进而引起的神经毒性介质NO的产生，而NO是导致神经元损伤的主要因素。BXOS的设计理念是竞争性抑制PSD-95与NMDA受体的结合位点，解除NMDAR/PSD95/nNOS的偶联作用，从而抑制NO合成，减轻神经元损伤作用；同时不影响NMDA受体的正常功能，有效规避了阻断受体本身的不利后果。

BXOS是目前最有前景的急性缺血性脑卒中急救药物，在该领域达到国际领先水平，可与NA-1抗衡。BXOS的优势主要体现在：①分子结构全新，拥有国际前沿自主专利；②药理机制新颖，直接针对神经元损伤中的关键节点，抑制兴奋性神经毒性，直接阻断神经元损伤通路，靶向性清楚，分子药理机制明确，单独使用疗效显著，是国际脑卒中新药研究的发展方向。

目前，围绕BXOS已申请9项发明专利，其中6项为PCT专利。该项目同时受到国家科技重大专项（新靶点小分子药物新品种研发及其关键创新技术体系）和北京市科技重大专项（G20工程创新研究）资助。目前已完成临床前药效学研究，在减少脑梗死体积、改善神经行为学等方面同等剂量下显示出较NA-1更优的效果，且大大优于其他市售传统神经保护剂，并能有效延长治疗时间窗（从3小时延长至12小时）；初步的毒理，药代动力学研究显示BXOS毒性较小，有良好的成药性；制剂处方筛选已完成，进一步的工作正在有序开展。

国家及北京市科技重大专项的资助和扶持将为BXOS提供绿色通道，极大加快BXOS的临床试验和上市。预计年底完成临床前研究并申报临床批件，年上市销售。BXOS的成功上市预期将解决缺血性脑卒中临床急救需求，作为轻、中度急性缺血性脑卒中发病12小时内的急救用药，既延长了治疗时间窗，又极大地提高了临床可操作性，在降低脑卒中患者的死亡率和提高脑卒中患者的生存质量方面具有重要的社会效益。

目标用户及市场情况

脑卒中的发病率随着地区的不同而异，80%的病例发生于中、低收入国家。中国是全世界脑卒中发病率最高的国家之一，现阶段卒中患者至少万。除此之外，轻型非致残性脑血管病人群巨大，占脑血管病的51.23%；高血压人群则有3.3亿；以上高危人群构成庞大的卒中“后备军”。卒中发病率的居高不下以及对有效治疗和急救药物的迫切需求，为BXOS提供了广阔的市场。年中国现有脑保护剂市场销售额达亿元，预计年将达亿元，全球市场规模将达0亿元。BXOS的成功上市将有望引起缺血性脑卒中临床治疗手段的巨大变革，成为脑卒中治疗一线急救用药，在国际和国内市场上占据领先地位，产生巨大的经济效益。随着未来新适应症及新剂型的拓展，将极大地释放该产品的潜在价值。

竞争对手情况

国际尚无此类药物上市，在研药物中仅加拿大NoNo公司开发的NA-1与该品种具有类似的作用机制，NA-1是加拿大政府重点资助项目，目前处于临床Ⅲ期阶段，预计年左右完成。我们研发的BXOS作用机制和NA-1类似，且在前期的药效学实验中同等剂量下显示出较NA-1更优的效果。国内尚未见与BXOS同类药物的研究报道；目前临床一线脑卒中治疗药物大部分以舒张血管、抗氧化等为主要作用机理，主要用于改善卒中后神经功能；BXOS前期研究结果显示明显优于此类神经保护剂。

团队情况

张叔人首席科学家

博士生导师，研究员。原中国医学科学院肿瘤研究所免疫室主任，美国NCI，NIH访问学者，国务院政府特殊津贴获得者，主要从事肿瘤免疫机制，肿瘤逃逸机制，肿瘤生物治疗和肿瘤干细胞研究。承担过国家自然科学基金、项目、项目等众多研究课题。曾获得国家卫生部科技进步三等奖、中华医学科技奖三等奖、“德彪-CCRF中国奖”鼓励奖、孙氏医学鼓励基金二等奖；曾参与卫生部有关体细胞治疗相关法规的制定和修订；参与首长生物治疗会诊。学术任职：中国抗癌协会肿瘤生物治疗专业委员会副主任委员；中国医药生物技术协会理事，医药生物技术临床应用专业委员会副主任委员；国家药品监督管理局药品审评专家；卫生部第三类医疗技术审核专家。

韩化敏博士：研发中心负责人、副总经理

副研究员，生物化学与分子生物学专业，中国医药质量管理协会细胞治疗质量控制与研究专业委员会副主任委员。具有多年的神经内科医学背景及生物医药研发经历。作为研发负责人，负责公司多种创新药BXOS神经保护肽、ID1融合蛋白及TSLP抗体等开发。发表研究论文20余篇；参与专利20余项。曾经参与CAR-T、TCR-T、重定向双特异性T细胞产品的研发，靶向黑色素瘤、HER2阳性肿瘤、B7H3阳性肿瘤、EGFR阳性肿瘤等；参与肿瘤免疫微环境PD-1、TIM-3、LAG3、CD40等作为靶点的抗体研究。

魏晓莉博士：研究负责人

副研究员，药理学专业。5年于军事医学科学院毒物药物研究所获得医学博士学位，7-9年于美国MDAnderson肿瘤研究中心进行博士后研究。年7月之前任军事医学科学院毒物药物研究所副研究员，研究室副主任，主要从事神经精神药理学、离子通道药理学和肿瘤药理学研究领域内先导化合物的筛选与药效学评价、临床前药理学评价、药物作用机制研究以及新的药物作用靶点发现与确认研究。从分子、细胞、生化、离体以及在体等不同层次开展了针对镇痛镇静药、抗成瘾药、抗运动病药以及抗肿瘤药等多种疾病治疗药物的研究与开发。作为课题负责人独立申请并承担国家自然科学基金3项；承担军事课题2项；承担国家重大新药创制科技重大专项2项；同时参与多项国家级项目的研究。其中一项取得临床试验批件，其余多项属临床前研究。发表学术论文40余篇，其中第一及通讯作者20余篇，13篇为Sci收录；授权发明专利4项。

周宁博士：肽类平台负责人

副研究员，药物化学专业。3年于厦门大学化学系获得博士学位，3-5年于军事医学科学院毒物药物研究所进行博士后研究，年12月之前任军事医学科学院毒物药物研究所副研究员，9和年分别有短暂的国家药品审评中心借调工作经历。具有近20年的多肽药物研发经验，熟悉从先导化合物设计到临床前研究的新药研发流程及关键环节；熟悉我国新药审批制度及技术审评要求；作为负责人，先后申请并获得资助的基金项目共9项，包括国家自然科学基金2项、国家“十一五”重大专项基金2项、北京市科委基金1项、中国博士后基金1项、军事课题3项；共发表论文32篇，其中SCI论文17篇；专利申请共13项，其中授权专利6项，新申请专利7项。著作共2部:《生物有机质谱》和《肽：化学与生物学》。

芦颖博士:项目骨干

药理学专业，丰台区科技新星计划项目获得者。毕业于中国协和医科大学药理学专业，曾任中科院微生物所微生物资源前期开发国家重点实验室助理研究员，申请多项国际、国内专利，参与国家自然科学基金项目2项，北京自然科学基金项目1项。以第一作者发表SCI论文3篇，以第二作者发表SCI论文多篇。

高荣凯抗体负责人

博士，微生物和免疫学硕士，分子遗传学博士，主要从事抗体药物、免疫检测试剂的开发，擅长抗体工程、噬菌体抗体库技术。年国内率先完成单链抗体的高效表达（表达量可达菌体的28%），并成功研制犬干扰素、脾转移因子冻干剂。先后主持完成国家自然科学基金1项、军队医药卫生基金课题2项，涉及基因治疗、基因表达调控、家族性疾病的分子机制、基因工程抗体和疫苗、噬菌体抗体库、库-库筛选等多个领域，并有5项科研成果分别获得军队科技进步二三等奖。

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